NSI-189获美国FDA指定为天使人综合症罕用药

美国马里兰州日耳曼敦专门从事基于自有的神经干细胞技术研发神经系统疗法的生物制药公司Neuralstem，Inc.宣布，美国食品药物管理局(FDA)已批准NS-189被用作为治疗天使人综合症的指定罕用药。

Neuralstem首席执行官Jim Scully 表示：“天使人综合症是一种存在巨大医疗需求但尚未得到满足的罕见疾病，而此前一直没有获得FDA批准的疗法。被指定为罕用药是NSI-189将是一个重要的里程碑，我们致力于评估NSI-189用于治疗天使人综合症、改善患者生活时所发挥的作用。”

在临床前研究模型中，NSI-189表现出了恢复患者神经元长期增强作用的能力。

FDA的罕用药指定项目具有激励效果，鼓励用于治疗罕见病的药物的研发，美国境内受此类疾病影响的群体人数往往少于200000人。罕用药指定项目可让药物或疗法在获得FDA批准后独占市场七年，还可提供其他的研发激励，例如临床试验开支相关税收的抵免、FDA用户费的豁免以及FDA为临床试验设计提供的各类协助。

关于天使人综合症

天使综合症(AS)是一种先天性的遗传障碍，因母体第15条染色体上的UBE3A基因功能缺失导致。世界上大约每15000人中就有1人受此障碍影响，全球患者人数约达500，000人。AS的表征包括发育迟缓、语言功能缺失、癫痫、走路与平衡障碍。AS患者可能永远无法行走或说话，并且需要终身护理。预期寿命与常人相同，因此会对患者和看护人员造成重大负担。目前尚无已获FDA批准的疗法可治疗天使人综合症。

关于Neuralstem

Neuralstem是一家临床阶段生物制药公司，致力于针对医疗需求存在大量缺口的神经系统疾病研发新型药物。公司现有两种处于研发阶段的待申请新药：

NSI-189是一种小分子药物，对主要抑郁性障碍的治疗处于临床试验阶段，对天使人综合症、辐射诱发认知障碍、1型和2型糖尿病以及中风的治疗处于临床前研究阶段。

NSI-566是一种干细胞疗法，正在测试对中风、肌萎缩侧索硬化症(ALS)、慢性脊髓损伤(cSCI)和创伤性脑损伤(TBI)中的麻痹症状的疗效。NSI-566在灵长类动物瘫痪模型中表现出恢复作用。研究结果刊载于同行评议期刊《Nature Medicine》。