从美国FDA评审角度探讨新药研发的风险控制之三

1、项目的选择 若要有效降低新药开发风险，首先要考虑项目的选择是否能满足未被满足的临床需求，这需要考虑时间和地域两个纬度。其中，时限性指未被满足的临床需求是未来式的，即所开发品种如果在若干年后成功上市时是否还有临床价值，所以，在新药开发过程中，需密切关注市场竞争状况，如果在相同领域中出现革命性、突破性的新品种，则需要对项目进行动态评估。例如，吉利德(Gilead)公司的抗丙型肝炎(简称丙肝)新药索非布韦(sofosbuvir， Sovaldi)对99%的患者有效，且无明显副作用，基本解决了多年来被视为不可治愈的丙肝治疗难题，其在美国和欧盟上市后，基本没有竞争对手。而地域性是指项目的目标区域，仍以索非布韦为例，尽管其安全有效，但对于高昂的价格，我国大量的丙肝病人是否能承受，医保是否能覆盖，这些都是值得考虑的问题。因此，开发出满足我国丙肝病人需求的新药，可能仍有一定空间。