从美国FDA审评角度探讨新药研发的风险控制之五

靶点的选择 目前，发现的各种疾病治疗靶点已达2000多个，但是成功获得FDA批准上市的新药所涉及的新靶点也就只有400个。近年来，随着人类基因组的数据量不断增加，分析方法不断进步，有越来越多的新靶点进入临床研究阶段。但是从新靶点发现，到其真正的药物上市是一个漫长的过程。新靶点药物，尤其是First in Class，其开发风险极大，因为是首创，没有参照，所以其开发团队不但要有坚实的科学基础，还要有丰富的新药开发经验，分析把握开发过程中出现的各种问题，同时还需要有与法规监管部门的沟通交流能力，共同判断并找出最佳开发路径。