从美国FDA审评角度探讨新药研发的风险控制之九

临床试验的代表性与设计优化

从少数受试者参与的Ⅰ期临床试验到涉及数千受试者的Ⅲ期临床试验，随着各种试验数据逐渐增加，我们对药物的安全性和有效性的了解也越来越多。早期临床试验可以指导后期试验研究的最优临床设计，包括药物的治疗剂量、临床有效性指标，安全性检测指标等。临床试验目标受试人群的选择对新药开发成功率的影响很大，统计数据表明，在过去10年里，抗肿瘤新药Ⅲ期临床开发的失败率仍高于50%，其主要原因是没有找到合适的目标受试人群。所以，利用先进的技术手段找到合适的目标受试人群，是新药临床开发面临的最大挑战之一。而且，新药获FDA批准，是基于对病人人群反应的统计学分析，即预设的指标必须达到统计学意义，才能获得批准。因此，统计学家全程参与临床试验，对新药获批至关重要。